23:14 uur 29-07-2025

AQNEURSA® (levacetylleucine) aanbevolen voor EU-goedkeuring door het CHMP voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C

  • AQNEURSA® kan een nieuwe eerstelijnsbehandeling bieden voor NPC-patiënten in Europa
  • CHMP-aanbeveling gebaseerd op gegevens uit de Fase III-studie en de verlengingsfase, waaruit een snelle symptomatische verbetering, langetermijnvoordeel en ziektemodificerende, neuroprotectieve gevolgen blijkt1,2
  • Besluit van de Europese Commissie volgt later dit jaar
  • AQNEURSA ontving eerder in september 2024 goedkeuring van de Amerikaanse FDA

 

AUSTIN, Texas–(BUSINESS WIRE)– IntraBio Inc., een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame neurologische aandoeningen, heeft vandaag aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies heeft uitgebracht waarin de goedkeuring van AQNEURSA® (levacetylleucine) voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) wordt aanbevolen.

“Dit positieve advies van het CHMP is een nieuwe belangrijke mijlpaal in het uitbreiden van de toegang tot AQNEURSA voor de wereldwijde NPC-gemeenschap,” aldus dr. Marc Patterson, Chief Medical Officer van IntraBio. “De aanbeveling weerspiegelt de kracht van onze klinische gegevens en het potentieel van AQNEURSA om een fundamentele therapie voor NPC te worden, met zinvolle voordelen voor patiënten. We zijn er trots op samen te werken met de NPC-gemeenschap om deze langverwachte behandelingsoptie naar nog meer families te brengen.”

NPC is een zeldzame, erfelijke lysosomale aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve neurologische achteruitgang, wat leidt tot verlies van motorische functies, problemen met spreken en slikken, en cognitieve achteruitgang.3 NPC treft zowel kinderen als volwassenen en heeft een aanzienlijke impact op de kwaliteit van leven en het dagelijks functioneren.3,4

“Voor NPC-families zoals de mijne brengt dit positieve advies de langverwachte hoop op een behandeling die daadwerkelijk verbeteringen kan bieden,” stelde Carmelo Fernández, voorzitter van Fundación Niemann-Pick de España. “We hebben jarenlang gewacht op een therapie die een betekenisvol verschil kan maken in het leven van mensen met NPC, en de aankondiging van vandaag brengt ons een stap dichterbij.”

Het positieve advies van het CHMP is gebaseerd op de resultaten van de cruciale gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische Fase III-studie (IB1001-301; NCT05163288), waarin de impact van AQNEURSA op neurologische symptomen en functioneren werd geëvalueerd bij pediatrische en volwassen patiënten (n=60) met een bevestigde diagnose van NPC. AQNEURSA verbeterde de neurologische symptomen en functionele vaardigheden aanzienlijk voor zowel de primaire als alle secundaire eindpunten binnen 12 weken behandeling ten opzichte van placebo, en werd gedurende het hele ontwikkelingsprogramma goed verdragen.1 Het CHMP-advies werd verder ondersteund door gegevens uit de verlengingsfase op lange termijn, waaruit bleek dat behandeling met AQNEURSA ziektemodificerende en neuroprotectieve gevolgen had, waardoor de ziekteprogressie in de loop van de tijd kon worden teruggedraaid.2 Gedetailleerde resultaten van de IB1001-301-studie werden in februari 2024 gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.1

Over AQNEURSA

AQNEURSA is op 24 september 2024 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) bij volwassenen en pediatrische patiënten met een gewicht ≥ 15 kg.5

Sinds de goedkeuring in de VS is AQNEURSA snel geaccepteerd als eerstelijnstherapie voor NPC, met een aanhoudende groei in de vraag.

IntraBio ligt op schema om in 2025 en daarna verdere wereldwijde registratieaanvragen voor AQNEURSA in te dienen.

De Fase III-hoofdstudie van IntraBio, die N-acetyl-L-leucine (levacetylleucine) voor ataxie-teleangiëctasie onderzoekt, heeft de rekrutering in minder dan twee maanden afgerond, waarmee uiteindelijk een overschrijding van de inschrijvingsaantallen van meer dan 167% is bereikt. De gegevens worden naar verwachting in het eerste kwartaal van 2026 gepubliceerd.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE VOOR DE VS

Embryofoetale toxiciteit

  • Op basis van bevindingen uit reproductiestudies bij dieren kan AQNEURSA embryo-foetale schade veroorzaken wanneer het tijdens de zwangerschap wordt toegediend. Bij de beslissing om de behandeling met AQNEURSA tijdens de zwangerschap voort te zetten of te staken, moet rekening worden gehouden met de behoefte van de vrouw aan AQNEURSA, de mogelijke geneesmiddelgerelateerde risico’s voor de foetus en de mogelijke nadelige gevolgen van onbehandelde maternale ziekte.

Zwangerschap en borstvoeding

  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: controleer of de patiënt niet zwanger is voordat de behandeling met AQNEURSA wordt gestart. Adviseer vrouwen in de vruchtbare leeftijd om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met AQNEURSA en gedurende 7 dagen na de laatste dosis indien de behandeling met AQNEURSA wordt stopgezet.
  • Er zijn geen gegevens over de aanwezigheid van levacetylleucine of de metabolieten ervan in moedermelk of dierlijke melk, de gevolgen voor de zuigeling of de gevolgen voor de melkproductie. De ontwikkelings- en gezondheidsvoordelen van borstvoeding dienen te worden afgewogen tegen de klinische behoefte van de moeder aan AQNEURSA en enige mogelijke bijwerkingen van levacetylleucine of van de onderliggende maternale aandoening op de zuigeling.

Bijwerkingen

  • De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥ 5% en hoger dan placebo) zijn buikpijn, dysfagie, infecties van de bovenste luchtwegen en braken.

Geneesmiddelinteracties

  • Vermijd gelijktijdig gebruik van AQNEURSA met N-acetyl-DL-leucine of N-acetyl-D-leucine. Het D-enantiomeer, N-acetyl-D-leucine, concurreert met levacetylleucine voor de opname van de monocarboxylaattransporter, wat de werkzaamheid van levacetylleucine kan verminderen.
  • Controleer vaker op bijwerkingen die verband houden met het P-gp-substraat bij gelijktijdig gebruik met AQNEURSA; AQNEURSA remt P-gp; de klinische betekenis van deze bevinding is echter nog niet volledig in kaart gebracht.

Om VERMOEDELIJKE BIJWERKINGEN te melden, kunt u contact opnemen met IntraBio Inc. op 1-833-306-9677 of met de FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

Klik hier voor de volledige voorschrijfinformatie voor AQNEURSA: https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

Over de ziekte van Niemann-Pick type C

De ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) is een zeldzame (1 op de 100.000 levendgeborenen), vroegtijdig fatale, autosomaal recessieve, lysosomale stapelingsziekte.6 De ziekte presenteert zich met systemische, psychiatrische en neurologische symptomen, waaronder cerebellaire ataxie. NPC is chronisch en progressief van aard en wordt gekenmerkt door snelle degeneratie van de kleine hersenen en belangrijke orgaansystemen, wat een ernstige impact heeft op de kwaliteit van leven.3,4,7

Over IB1001-301

IB1001-301 (NCT05163288) is een multinationale, gerandomiseerde, placebogecontroleerde cross-overstudie die de veiligheid en werkzaamheid van IB1001 (AQNEURSA, levacetylleucine) evalueert bij pediatrische en volwassen patiënten met NPC. Patiënten van 4 jaar en ouder werden gescreend op onderzoekslocaties in Australië, Europa, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten.

Patiënten werden beoordeeld tijdens een baselineperiode en vervolgens willekeurig (1:1) toegewezen aan oraal toegediende IB1001 of placebo gedurende 12 weken. Aan het einde van de behandelperiode van 12 weken schakelden de patiënten over en startten ze de behandeling met het alternatieve onderzoeksgeneesmiddel (IB1001 of placebo) gedurende de daaropvolgende periode van 12 weken. Patiënten die de studie voltooiden, hadden de mogelijkheid om deel te nemen aan een open-label verlengingsfase, waarbij sommige patiënten al meer dan 5 jaar behandeld werden.

Over IntraBio

IntraBio Inc. is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat gerichte therapieën ontwikkelt en op de markt brengt voor zeldzame en veelvoorkomende neurologische en neuroontwikkelingsziekten. De platformtechnologieën van IntraBio zijn het resultaat van tientallen jaren onderzoek en samenwerking met universiteiten en instellingen wereldwijd, en maken gebruik van de expertise van de wetenschappelijke oprichters van de Universiteit van Oxford en de Universiteit van München.

Voor meer informatie over IntraBio kunt u terecht op de website van het bedrijf: intrabio.com en ons volgen op LinkedIn (@IntraBio-Inc).

Referenties

1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol. 2022;269(3):1651-1662

2. Patterson, Marc C., et al. “Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C.” Neurology 105.1 (2025): e213589.

3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50

4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Gepubliceerd op 12 december 2023. Geraadpleegd op 19 mei 2024.

5. AQNEURSA. Voorschrijfinformatie. IntraBio Inc

6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab. 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011

7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Contacts

Cass Fields

Vice-President External Affairs

ccfields@intrabio.com
intrabio.com

Check out our twitter: @NewsNovumpr