12:51 uur 17-10-2025

Het programma van Dompé voor NAION geselecteerd voor het baanbrekende FDA Commissioner’s National Priority Voucher programma

  • Als een van de slechts negen geselecteerde ontvangers van vouchers en de enige in de oogheelkunde, benadrukt deze selectie Dompé’s toewijding om innovatie te versnellen en baanbrekende therapieën te leveren aan patiënten die deze dringend nodig hebben.
  • Met deze selectie ontvangt Dompé een voucher die de beoordeling van de marketingaanvraag verkort van de standaard 10-12 maanden tot slechts 1-2 maanden.
  • Dompé is van plan om de voucher te gebruiken voor zijn Biologics License Application (BLA) voor een intranasale vorm van zenuwgroeifactor (Cenegermin-bkbj) voor de behandeling van niet-arteriële anterieure ischemische opticoneuropathie (NAION).
  • Het intranasale NGF-platform van Dompé bouwt voort op de met een Nobelprijs bekroonde ontdekking van neurobioloog professor Rita Levi-Montalcini en biochemicus dr. Stanley Cohen.

MILAAN & SAN MATEO, Calif.–(BUSINESS WIRE)– Dompé, een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf met activiteiten in Italië en de VS, heeft vandaag bekendgemaakt dat het door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is geselecteerd om deel te nemen aan het Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) programma. In deze selectie heeft Dompé een voucher ontvangen die de beoordelingstermijn voor het op de markt brengen van geneesmiddelen belangrijk verkort en een betere samenwerking met de FDA vooropstelt. Dompé is van plan de voucher te gebruiken voor de Biologic License Application (BLA) voor een intranasaal toegediende formulering van zenuwgroeifactor (Cenegermin-bkbj) voor de behandeling van niet-arteriële anterieure ischemische opticoneuropathie (NAION). De intranasale toediening van NGF is een nieuwe aanpak, waarop Dompé patent heeft, en biedt een niet-invasieve toedieningsmethode.

“Het CNPV vormt een strategisch middel om de toegang tot transformatieve therapieën voor patiënten met onvervulde medische behoeften, zoals NAION, te versnellen”, aldus Sergio Dompé, uitvoerend voorzitter van Dompé. “Voortbouwend op onze baanbrekende prestatie met Oxervate – de eerste op NGF gebaseerde therapie die in 2018 werd goedgekeurd voor neurotrofe keratitis – werken we nu aan een nieuwe, intranasale formulering van NGF (Cenegermin-bkbj) om de bloed-hersenbarrière te omzeilen en de mogelijkheden in de neuro-oftalmologie opnieuw te definiëren.”

NAION verwijst naar een vermindering van de bloedtoevoer naar de oogzenuw, wat leidt tot plotseling gezichtsverlies en meestal spontaan optreedt. Er zijn ongeveer 6.000 nieuwe gevallen per jaar in de Verenigde Staten, en het aantal gevallen neemt toe vanwege de vergrijzing van de bevolking en de toenemende prevalentie van risicofactoren zoals diabetes, hypertensie en andere aan obesitas gerelateerde aandoeningen zoals slaapapneu. Maar liefst drie op de vier patiënten ervaren een belangrijke visuele beperking, en ongeveer één op de tien patiënten ervaart een ernstig verlies van het gezichtsvermogen en is zelfs wettelijk blind.1

Momenteel zijn er geen goedgekeurde behandelingen die het gezichtsverlies kunnen herstellen of verslechtering voorkomen bij patiënten met NAION.

“NAION staat sterk in verband met obesitas, hart- en vaatziekten en een vergrijzende bevolking. Het is de meest voorkomende acute opticoneuropathie bij mensen boven de 50 en kan leiden tot ernstig, permanent gezichtsverlies”, aldus Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer bij Dompé. “Gezien deze onvervulde behoefte zijn we erg enthousiast over de mogelijkheid om de ontwikkeling ervan te versnellen en patiënten sneller potentiële oplossingen te bieden met de CNPV-voucher.”

Dompé ontwikkelt intranasaal NGF met als doel het behoud en de verbetering van het gezichtsvermogen bij patiënten met gezichtsverlies als gevolg van NAION. Een pivotaal onderzoeksprogramma voor registratie is gepland in meer dan 130 centra in 16 landen.

Over Dompé

Dompé farmaceutici S.p.A. is een particulier, wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met als missie om het volledige potentieel van zenuwgroeifactor (NGF) beschikbaar te stellen voor patiënten. Als eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten, heeft Dompé de eerste door de FDA goedgekeurde NGF-behandeling ontwikkeld. Vandaag de dag weerspiegelt onze klinische pijplijn onze toewijding om behandelingen voor oogheelkundige, neurologische en pijngerelateerde aandoeningen opnieuw te definiëren. Voortbouwend op 130 jaar onafhankelijkheid gaan we de uitdaging aan om onze wetenschap en onszelf te transformeren door eersteklas, ziekteveranderende therapieën te leveren via NGF en andere baanbrekende moleculen om mensen te helpen hun gezichtsvermogen te verbeteren, neurologisch herstel te ondersteunen en pijn effectief te beheersen. Dompé heeft wereldwijd meer dan 950 medewerkers in dienst en beschikt over een commercieel centrum in de San Francisco Bay Area.

Meer informatie op https://www.dompe.com/us/.

Over zenuwgroeifactor (NGF)

Zenuwgroeifactor (Engels: nerve growth factor (NGF)) is een neurotrofine, een lid van een familie van eiwitten die essentieel zijn om zenuwcellen te stimuleren en te onderhouden in hun groei en te laten overleven, met een breed therapeutisch potentieel. NGF werd ontdekt door de Italiaanse neurobioloog professor Rita Levi-Montalcini en de Amerikaanse biochemicus dr. Stanley Cohen, die daar in 1986 de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde voor ontvingen. In hun onderzoek ontdekten dr. Levi-Montalcini en dr. Cohen dat NGF een cruciale rol speelt in de proliferatie, differentiatie en overleving van sympathische en sensorische zenuwcellen. Dompé is het eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten en voortbouwt op een Nobelprijswinnende ontdekking om een baanbrekende behandeling voor een zeldzame neurotrofe oogziekte te leveren.

Over niet-arteriële anterieure ischemische opticoneuropathie (NAION)

Opticoneuropathieën zijn aandoeningen die worden veroorzaakt door schade aan de oogzenuw, waardoor de visuele signalen van het netvlies naar de hersenen worden verstoord als gevolg van letsel, ontsteking, slechte doorbloeding of genetische en degeneratieve factoren. Het resultaat is een progressief of plotseling verlies van het gezichtsvermogen, dat vaak het centrale of perifere zicht en het kleuronderscheid aantast. In ernstige gevallen kan het tot blijvende blindheid leiden. Niet-arteriële anterieure ischemische opticoneuropathie (NAION) is de meest voorkomende oorzaak van acuut optisch zenuwletsel en opticoneuropathie bij mensen ouder dan 50 jaar. Het treft mannen en vrouwen in gelijke mate en begint meestal rond de leeftijd van 66 jaar. Hoewel de exacte oorzaak niet volledig bekend is, zijn diabetes, hoge bloeddruk, hoog cholesterolgehalte en roken veelvoorkomende risicofactoren. Ondanks de frequentie en het risico op ernstig permanent gezichtsverlies is er geen bewezen behandeling om het gezichtsvermogen te verbeteren.

Over het Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilotprogramma

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het pilotprogramma Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) gelanceerd om de ontwikkeling en beoordeling van receptgeneesmiddelen en biologische producten te versnellen. Hiermee wil het een antwoord geven op cruciale nationale gezondheidsbelangen in de VS. Het programma, dat in juni 2025 werd aangekondigd, biedt bedrijven de mogelijkheid om de standaardtermijn voor beoordelingsaanvragen te verkorten van 10-12 maanden tot slechts 1-2 maanden door middel van een multidisciplinair teamgericht beoordelingsproces.

Geselecteerde bedrijven ontvangen een voucher die zorgt voor verbeterde communicatie met de FDA en een doorlopende beoordeling om een snellere tijdlijn te halen, terwijl de strenge normen van het agentschap voor veiligheid en werkzaamheid gehandhaafd blijven. Het programma richt zich op transformatieve therapieën die belangrijke uitdagingen op het gebied van de volksgezondheid en grote onvervulde medische behoeften aanpakken.

Over Oxervate

OXERVATE® (cenegermin-bkbj) oogheelkundige oplossing 0,002% is geïndiceerd voor de behandeling van neurotrofische keratitis. Belangrijke veiligheidsinformatie: Contactlenzen, zowel therapeutische als corrigerende, moeten worden verwijderd alvorens OXERVATE in te druppelen. Contactlenzen mogen 15 minuten na het druppelen van de dosis van OXERVATE weer worden ingebracht. Bij gebruik van OXERVATE kan licht tot matig ongemak aan de ogen, zoals oogpijn, optreden. Patiënten moeten contact opnemen met hun zorgverlener als er een ernstigere oogreactie optreedt. De meest gemelde bijwerking van OXERVATE (~16%) was oogpijn. Andere bijwerkingen van OXERVATE (1% tot 10%) waren hoornvliesafzettingen, gevoel van een vreemd voorwerp in het oog, roodheid van het bindvlies, oogontsteking, fotofobie, traanogen en hoofdpijn.

Referenties:

  1. Dattilo M, et al. Neuroophthalmology . 2020;45(1):23-28.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Contacts

Mediacontact:
Charlie Gould – Ruder Finn

+1 917 626 7968 / Charlie.Gould@ruderfinn.com

Guido Romeo – Directeur bedrijfscommunicatie en publieke zaken

+39 349 4154010 / guido.romeo@dompe.com

Check out our twitter: @NewsNovumpr