19:30 uur 25-03-2022

Tanner Pharma verhoogt de in Europa gevestigde voorraad Leukine® om de beschikbaarheid uit te breiden en de respons op mogelijke blootstelling aan straling te verbeteren vanwege het aanhoudende conflict in Oekraïne

Leukine is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van acuut stralingssyndroom (Acute Radiation Syndrome, ARS) en aanbevolen in EMEA/CPMP-richtlijnen voor de behandeling van systemische blootstelling aan zwavelmosterdgas (HD)

LONDEN–(BUSINESS WIRE)– Tanner Pharma Group, een internationale distributeur van essentiële geneesmiddelen, heeft aangekondigd dat het zijn voorraad Leukine (sargramostim, van gist afgeleid rhuGM-CSF) voor Europa aanzienlijk heeft uitgebreid. Deze actie is ondernomen in samenwerking met de eigenaar van Leukine, Partner Therapeutics (PTx), als reactie op de aanhoudende oorlog in Oekraïne en de toenemende kans op incidenten die een snelle inzet van medische interventies kunnen vereisen om straling of blootstelling aan chemicaliën te behandelen.

“Als reactie op het aanhoudende conflict in Oekraïne ondersteunt Tanner paraatheid en reactie in Europa door de lokale voorraad Leukine te vergroten. Deze kan snel worden ingezet als reactie op een noodsituatie”, zei Banks Bourne, CEO en oprichter van Tanner Pharma. “De unieke werkzaamheid van Leukine, waarvan is aangetoond dat het de overleving verbetert wanneer het binnen 96 uur na blootstelling aan straling en zonder volbloedtransfusies wordt toegediend, maakt het een zeer effectieve tegenmaatregel met belangrijke logistieke voordelen in het geval van een nucleaire ontploffing. Door meer aanbod in Europa te positioneren, is er snel meer Leukine beschikbaar, mocht dat nodig zijn.”

Leukine is een modulator van het immuunsysteem die door de FDA is goedgekeurd om de hematopoëtische effecten van acuut stralingssyndroom te behandelen en die sinds 2013 door de Amerikaanse regering wordt gebruikt als medische tegenmaatregel. Leukine wordt ook aanbevolen voor de behandeling van H-ARS in de Internationaal Atoomenergieagentschap (International Atomic Energy Association, IAEA) 2020 medisch beheer van stralingsletsel(1) en werd gebruikt om enkele slachtoffers van de kerncentrale van Tsjernobyl in 1986 met succes te behandelen.(2) Naast ARS wordt Leukine aanbevolen in het EMEA/CPMP-richtlijnendocument over het gebruik van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten die zijn blootgesteld aan terroristische aanslagen met chemische middelen als behandeling voor blootstelling aan zwavelmosterdgas (HD).(3) Het is momenteel in ontwikkeling, maar is momenteel niet door de FDA goedgekeurd voor gebruik tegen blootstelling aan zwavelmosterd.

Hoge doses straling beschadigen op een ernstige manier het immuunsysteem van het lichaam. Beschadigde cellen omvatten monocyten, macrofagen, bloedplaatjes, neutrofielen, dendritische cellen en rode bloedcellen, met andere woorden pancytopenie. Leukine stimuleert elk van deze celtypen en het is aangetoond dat het het herstel van pancytopenie versnelt. De brede impact ervan maakt een verhoogde overleving van ARS mogelijk zonder de noodzaak van bloedtransfusies. Dit is een cruciaal voordeel gezien de verwachting dat na een radiologische of nucleaire gebeurtenis bloedproducten beperkt of niet beschikbaar zullen zijn. Het is ook de enige tegenmaatregel tegen ARS waarvan is aangetoond dat het effectief is wanneer het meer dan 24 uur na blootstelling wordt toegediend. In feite hebben de onderzoeken de werkzaamheid aangetoond bij toediening tot 96 uur na blootstelling. (4,5) In de nasleep van een radiologische of nucleaire gebeurtenis is een behandelingsperiode van 48-96 uur absoluut cruciaal. (6,7) De logistieke uitdagingen van het beschikbaar stellen van voorraden en gezondheidszorgprofessionals voor respons en behandeling suggereren dat het 2 dagen zal duren voordat medicijnen op een bepaalde schaal kunnen worden toegediend. Leukine is ook 12 maanden stabiel bij kamertemperatuur, waardoor een gekoelde toeleveringsketen in een crisis niet meer nodig is.

Hieronder vindt u een samenvatting van het gebruik van Leukine voor acuut stralingssyndroom (ARS) en blootstelling aan zwavelmosterdgas (HD), geleverd door Partner Therapeutics:

OVER LEUKINE BIJ ACUUT STRALINGSSYNDROOM (ARS)

Leukine is door de FDA goedgekeurd om de overleving te verhogen bij patiënten die worden blootgesteld aan myelosuppressieve stralingsdoses (hematopoëtisch subsyndroom van acuut stralingssyndroom [Hematopoietic Subsyndrome of Acute Radiation Syndrome] of H-ARS). Gegevens van meerdere GLP NHP-onderzoeken gefinancierd door de Amerikaanse Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) tonen aan dat Leukine de overleving verhoogt door trombopoëse te stimuleren en het aantal bloedplaatjes aanzienlijk te verhogen, naast het versnellen van het herstel van leukocyten en reticulocyten, waardoor alle drie de primaire componenten van hematopoëtische schade door blootstelling aan straling, gezamenlijk pancytopenie. NHP-onderzoeken tonen aan dat Leukine de overleving verbetert en het herstel van myelosuppressie (inclusief trombocytopenie) versnelt bij toediening tot 96 uur na blootstelling aan straling. (4,5,8) Leukine is niet door de EMA goedgekeurd voor H-ARS.

Leukine is een van gist afgeleide recombinante vorm van granulocyt-macrofaagkolonie-stimulerende factor (Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor, GM-CSF), een pleiotroop klein eiwit dat de aanmaak van megakaryocytische en erytroïde-voorlopers bevordert en voorlopercellen ertoe aanzet zich te delen en te differentiëren binnen de granulocyt- en macrofaagroutes. Leukine induceert productie, rijping en differentiatie van de myeloïde lijnen van hematopoëtische voorlopercellen, waaronder granulocyten, macrofagen, bloedplaatjes, dendritische cellijnen en rode cellijnen. Het activeert ook rijpe granulocyten en monocyten, waardoor hun fagocytische en lytische eigenschappen toenemen. Het effect van leukine op bloedplaatjes, monocyten, macrofagen en dendritische cellen, naast de bekende effecten op neutrofielen, is aangetoond in verschillende ziektetoestanden en ondersteunt het gebruik ervan bij H-ARS.

Het FDA-label van Leukine in ARS luidt: “Om de overleving te verhogen bij volwassen en pediatrische patiënten vanaf de geboorte tot 17 jaar die acuut worden blootgesteld aan myelosuppressieve stralingsdoses (hematopoietisch subsyndroom van acuut stralingssyndroom [H-ARS]);” Leukine® voor injectie: zie www.leukine.com/pi voor informatie over het voorschrijven van Leukine.

OVER LEUKINE BIJ BLOOTSTELLING AAN ZWAVELMOSTERDGAS (HD)

Leukine is niet door de FDA of EMA goedgekeurd om blootstelling aan HD-gas te behandelen. Leukine wordt aanbevolen in het EMEA/CPMP-richtlijnendocument over het gebruik van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten die zijn blootgesteld aan terroristische aanslagen met chemische middelen als behandeling voor blootstelling aan HD-gas.

Blootstelling aan HD onderdrukt de beenmergfunctie, wat leidt tot myelosuppressie en pancytopenie. Leukopenie werd gemeld bij patiënten die ziekenhuisopname nodig hadden na blootstelling tijdens WO I, WO II en de oorlog tussen Iran en Irak, en mortaliteit werd gemeld in alle gevallen waarin het aantal leukocyten daalde tot onder 200/µl6. Hoewel mortaliteit wordt gemeld bij minder dan 2,5% van alle personen die aan HD zijn blootgesteld, is hematologische schade de belangrijkste oorzaak van ziekenhuisopname en is ernstige hematologische schade de primaire doodsoorzaak. (10)

Leukine versnelt het herstel van de beenmergfunctie en het herstel van pancytopenie en vermindert het aantal sterfgevallen als gevolg van infecties bij personen met beenmergfalen onder diverse omstandigheden, waaronder na intensieve chemotherapie en na acute hoge doses bestraling van het hele lichaam in het kader van hematopoëtische celtransplantaties.(4,5,8) Zowel klinische ervaring bij personen die Leukine kregen na chemotherapie en therapeutische bestraling als gegevens van GLP NHP ARS-onderzoeken die de goedkeuring en het gebruik van Leukine bij die indicaties ondersteunen, tonen aan dat Leukine het herstel van beenmergsuppressie en pancytopenie versnelt en het aantal infecties en septikemie vermindert, en waarschijnlijk hetzelfde voordeel bieden na blootstelling aan HD. (4-5,9-11)

Tanner biedt een route die aan de regelgeving voldoet om Leukine beschikbaar te maken op internationale markten. Voor meer informatie over dit programma of om toegang tot Leukine aan te vragen, stuurt u een e-mail naar leukine@tannerpharma.com.

OVER TANNER PHARMA GROUP

Tanner Pharma Group werkt samen met biofarmaceutische bedrijven om kant-en-klare oplossingen te bieden die de toegang van patiënten tot medicijnen over de hele wereld vergroten. Tanner breidt zich uit over meer dan 130 landen en biedt op maat gemaakte oplossingen aan biofarmaceutische bedrijven buiten hun kernmarkten. Ga voor meer informatie naar www.tannerpharma.com.

Ga voor meer informatie over Partner Therapeutics naar https://www.partnertx.com/.

(1) Medisch beheer van stralingsletsel, Wenen, Internationaal Agentschap voor Atoomenergie, 2020; Veiligheidsrapporten Serienr. 101.

(2) Dainiak N, Medisch beheer van acuut stralingssyndroom en bijbehorende infecties bij een incident met veel slachtoffers, Journal of Radiation Research, Vol. 59, No. S2, 2018, p. ii54-ii64. Doi:10.1093/jrr/rry004

(3) EMEA/CPMP-richtlijnendocument over het gebruik van geneesmiddelen voor de behandeling van patiënten die zijn blootgesteld aan terroristische aanslagen met chemische middelen; Het Europees Bureau voor de beoordeling van geneesmiddelen pre-autorisatiebeoordeling van geneesmiddelen voor menselijk gebruik, Londen, 25 april 2003; EMEA/CPMP/1255/03

(4) Clayton N, et al. (2021): Sargramostim (rhu GM-CSF) verbetert de overleving van niet-menselijke primaten met ernstige beenmergsuppressie na acute, hoge dosis, bestraling van het hele lichaam, stralingsonderzoek 195:191-199. https://doi.org/10.1667/RADE-20-00131.1

(5) Zhong Y, et al. (2020): Werkzaamheid van vertraagde toediening van sargramostim tot 120 uur na blootstelling in een niet-menselijk bestralingsmodel van primaten, Int. J. Radiat. Biol.; https://doi.org/10.1080/09553002.2019.1673499

(6) Yeddanapudi N, et. al., (2018): Het informeren van CONOPS en strategieën voor het inzetten van medische tegenmaatregelen na een geïmproviseerde ontploffing van nucleaire apparaten: het belang van een vertraagde effectiviteit van de behandeling; Int. J. Radiat. Biol.

(7) Pray L, et al., (2019): Onderzoek naar medische en volksgezondheidsparaatheid voor een nucleair incident: Verloop van een workshop; National Academies Press. http://doi.org/10.17226/25372

(8) Gale R, Armitage J, (2021): Gebruik van moleculair gekloonde hematopoëtische groeifactoren bij personen die zijn blootgesteld aan acute hoge doses ioniserende stralingen met een hoge dosis voor het hele lichaam; Bloedbeoordelingen 45; https://doi.org/10.1016/j.blre.2020.100690

(9) Bijsluiter van Leukine

(10) Willems, JL, Klinisch beheer van slachtoffers van mosterdgas, Ann Med Milit Belg 1989; 3: S1-61.

(11) Sezigan S, et. al., Myelosuppressie en acute hematologische complicaties van blootstelling aan zwavelmosterd bij slachtoffers van chemisch terrorisme, Toxicologiebrieven 318 (2020) 92-98.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Contacts

Christine Quern

CBQ Communications

cq@christinequern.com
617.650.8497

Check out our twitter: @NewsNovumpr