Dompé maakt bekend dat de eerste patiënt is ingeschreven voor een nieuwe studie van intranasale NGF bij hersenverlamming

• Hersenverlamming (vaak aangeduid met CP = Cerebral Palsy) verwijst naar een groep blijvende stoornissen in de ontwikkeling van beweging en houding, die beperkingen van activiteiten veroorzaakt, en wordt toegeschreven aan niet-progressieve aandoeningen die in de foetale hersenen of de hersenen van baby’s tijdens hun ontwikkeling zijn opgetreden.¹

• Zenunwgroeifactor (vaak aangeduid met NGF = nerve growth factor) is een van nature voorkomend eiwit dat beschadigde zenuwcellen ondersteunt en signaaloverdracht in het zenuwstelsel verbetert, Dompé onderzoekt of intranasale NGF het potentieel bezit om beweging en neurologische ontwikkeling te verbeteren en om onderliggende hersenschade aan te pakken bij mensen met CP.

• Dompé’s intranasale NGF-platform is gestoeld op de ontdekking, bekroond met een Nobelprijs, van neurobiologe professor Rita Levi-Montalcini en biochemist Dr. Stanley Cohen.

MILAAN & SAN MATEO, Calif.–(BUSINESS WIRE)– Dompé, een vooraanstaand biofarmaceutisch bedrijf met activiteiten in Italië en in de V.S., maakte bekend dat de eerste patiënt is ingeschreven aan de Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS in Rome, Italië, in een Fase 2 onderzoeksstudie van een intranasale vorm van zenuwgroeifactor (NGF = Nerve Growth Factor) (Cenegermin-bkbj) voor de behandeling van spastische CP. Naast veiligheid en verdraagbaarheid, zal de studie ook verbeteringen beoordelen in het dagelijks functioneren, de levenskwaliteit, de motorische vaardigheden en neurologische ontwikkelingsmetingen van de Cenegermin-bkbj intranasale formule. Hersenverlamming is de meest voorkomende motorische invaliditeit in de kindertijd, veroorzaakt door letsels of veranderingen tijdens de prille ontwikkeling van de hersenen. De meest prevalente vorm, spastische CP, leidt tot spierstijfheid en moeilijkheden om zich te bewegen.²

“Hersenverlamming is een verwoestende aandoening, en voor patiënten en hun familie zijn er nog steeds geen bewezen behandelingen naast ondersteunende zorgverlening,” verklaart Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer van Dompé. “Met ons opkomend intranasaal NGFplatform hopen we een behandeling aan te reiken die verder gaat dan het aanpakken van de symptomen en het verloop van de aandoening verandert, om zo de deur te openen naar een betere toekomst voor patiënten en hun familie.”

Naar schatting leven ongeveer 764.000 mensen in de V.S. en om en bij 712.000 mensen in de EU met hersenverlamming^3,4. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën die de onderliggende hersenschade van CP behandelen. Vaak omvat behandeling een verlichting van de symptomen en lichamelijke, ergo- en spraaktherapie, die de spieren sterker kan maken, de coördinatie verbeteren en dagelijkse activiteiten ondersteunen.

“De oorzaak van invaliditeit wegens CP houdt rechtstreeks verband met de natuurlijke rol van NGF in het lichaam – waar het de groei, de overleving en het herstel van zich ontwikkelende zenuwcellen ondersteunt^5,6, ” aldus Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer van Dompé. “Met intranasale NGF wil Dompé hersenverlamming bij de bron aanpakken, het verloop van de aandoening fundamenteel omvormen en de levenslange verwachtingen voor patiënten verbeteren.”

De Fase 2 onderzoeksstudie werd door Dompé gestart aan de Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS en wordt binnenkort geactiveerd aan het kinderziekenhuis IRCCS Bambino Gesù. De studie wordt gehouden bij een totaal van 60 kinderen met spastische CP in 10 verschillende centra in heel Italië, die tussen twee en zes jaar oud zijn, met een willekeurige ernstigheidsgraad (gaande van I tot V) op de GMFCS-E&R (Gross Motor Function Classification System – Expanded & Revised).

Over Dompé

Dompé farmaceutici S.p.A. is een particulier, wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf met als missie om het volledige potentieel van zenuwgroeifactor (NGF) beschikbaar te stellen voor patiënten. Als eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF heeft ontsloten, heeft Dompé de eerste door de FDA goedgekeurde NGF-behandeling ontwikkeld. Vandaag de dag weerspiegelt onze klinische pijplijn onze toewijding om behandelingen voor oogheelkundige, neurologische en pijngerelateerde aandoeningen opnieuw te definiëren. Voortbouwend op 130 jaar onafhankelijkheid, gaan we de uitdaging aan om onze wetenschap en onszelf te transformeren door eersteklas, ziekteveranderende therapieën te leveren via NGF en andere baanbrekende moleculen om mensen te helpen hun gezichtsvermogen te verbeteren, neurologisch herstel te ondersteunen en pijn effectief te beheersen. Op vandaag heeft Dompé wereldwijd meer dan 950 medewerkers in dienst en beschikt over een commerciële activiteitenhub in de VS in de San Francisco Bay Area. Meer informatie: https://www.dompe.com/us/.

Over zenuwgroeifactor (NGF = Nerve Growth Factor)

Zenuwgroeifactor (NGF = Nerve Growth Factor) is een neurotrofine, een lid van een groep eiwitten die van fundamenteel belang zijn voor de groei, het behoud en de overleving van neuronen, met een breed therapeutisch potentieel. NGF werd ontdekt door de Italiaanse neurobiologe professor Rita Levi-Montalcini en de Amerikaanse biochemist Dr. Stanley Cohen, waarmee zij in 1986 de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde hebben verdiend. In hun onderzoek ontdekten Drs. Levi-Montalcini en Cohen dat NGF een cruciale rol speelt in de proliferatie, differentiatie en overleving van sympathische en sensorische neuronen. Dompé is het eerste bedrijf dat het therapeutische potentieel van NGF ontsluit, verderbouwend op een ontdekking die met de Nobelprijs werd bekroond, om een baanbrekende behandeling aan te bieden voor een zeldzame neurotrofe oogaandoening.

Over hersenverlamming (CP = Cerebral Palsy)

Hersenverlamming (vaak aangeduid met CP = Cerebral Palsy) verwijst naar een groep blijvende stoornissen in de ontwikkeling van beweging en houding, die beperkingen van activiteiten veroorzaakt, en wordt toegeschreven aan niet-progressieve aandoeningen die in de foetale hersenen of de hersenen van baby’s tijdens hun ontwikkeling zijn opgetreden. CP heeft verschillende subtypes die worden gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder, maar niet beperkt tot: hypertoniciteit, hyperreflexie, onvrijwillige ongecontroleerde, repetitieve bewegingen, gewijzigde spierspanning, abnormale houding. De ernst van CP-presentatie varieert naargelang de bewegingsstoornis, de getroffen zone en de omvang van de schade. Diverse factoren kunnen de normale ontwikkeling van de hersenen verstoren en hersenverlamming (CP) veroorzaken, waaronder infecties, encefalopathie, trauma of genetische factoren. Verstoring tijdens een kritieke ontwikkelingsfase van hersenplasticiteit, bijvoorbeeld in de baarmoeder, tijdens de geboorte of in de kindertijd, kunnen hersenverlamming (CP) veroorzaken.

Referenties:

^[1] Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/
^[2] Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065
^[3] Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Available at: https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics
^[4] McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. 2022 Dec;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Epub 2022 Aug 11. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/
^[5] Chen X, et al. Adv Clin Exp Med . 2025;34(6):911-923. Hier beschikbaar.

^[6] Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals . 2025; 18(6):929. Hier beschikbaar.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260326216669/nl/

Contacts

Media:
Guido Romeo – Directeur bedrijfscomunicatie en openbare zaken

+39 349 4154010 / guido.romeo@dompe.com
Charlie Gould – Ruder Finn

+1 917 626 7968 / Charlie.Gould@ruderfinn.com

Voor vragen over de studie: cp.enquiries@dompe.com